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醫療新進展！
美國食品藥物管理局核准 #阿茲海默症 新藥「Aducanamub」上市銷售。這是18年來第一個獲得美國FDA批准可能可解決阿茲海默症潛在病因的新藥。
🕵️誰適合使用此藥治療？
1.腦內有類澱粉蛋白沉積
2.輕度認知障礙和極輕度失智者
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【腦庫專題】：「腦海有你有我」
--尋腦病變解藥 建置本土腦庫 非做不可
台灣在2019年底，才進入腦庫時代，在以往，中研院和各大醫院的醫療團隊，都是經過重重申請，才能取得先進國家的少量腦組織，而且都以白種人為主，不能完全符合本土基因和疾病的研究，這使得國內腦病變研究，無法突破。
所幸台大醫學院的臨時腦庫，最近收集了多位本土捐腦者的腦組織，成為國內跨學術單位的重要資料。目前設置的北部腦庫，位於台大醫學院，而未來將在中部、南部和東部，陸續建置不同地區的腦庫，縮短捐腦取腦的車程時間。而腦庫研究室，是如何取腦保存和研究?腦庫對於病友，又有多大的鼓勵?今天的專題「腦海有你有我」，一起來關心。
從美國寄來的腦組織，封存在石蠟內。中研院生醫所專案研究員 林建宇：「當我們需要(研究)的時候，我們就會把它蠟塊)，放在切片機，去做一個薄片的截切。」
切片後染色，外國人的腦組織，是中研院以前唯一的研究樣本。
中央研究院 Academia Sinica生醫所專案研究員 張敬邦：「我們就是會去觀察說，腦裡面的一些，不正常蛋白的一些堆積，用此去判斷這個蛋白質，是不是只會出現在，不正常的人(病患)，像我們這個例子的話，就是阿茲海默症(失智症)。」
中研院生醫所特聘研究員 陳儀莊：「目前我們在中研院，正在發展一個新的藥物，可以用來治療失智症，我們希望未來可以，進入臨床實驗。」
中研院由白種人的腦組織，發展出來的失智症藥物，是否完全符合東方體質的病患，還得經過重重測試。
中研院生醫所特聘研究員 陳儀莊：「我們在研究上面，如果只用白種人的腦片，它(研究)有它一定很大的限制，這也是為什麼我們很希望，可以在台灣推展腦庫的原因。」
1960年起，歐美國家陸續建置腦庫，至今超過150個國家、擁有本土腦庫，但台灣直到2019年底，才有腦庫雛形，落後先進國家一甲子的時間。於是，國內腦病變的病患、格外辛苦。
小腦萎縮症病患 李貴鴻：「我每天早上(吃)15顆(藥)，中午(吃)2顆，晚上(吃)10顆，總共27顆，我吃太多藥了，全身都壞了。」
所有的腦神經病變，包括:小腦萎縮症、漸凍症、雷特氏症、亨丁頓氏舞蹈症、巴金森症、失智症，目前全球都沒有特效藥，只能治標，無法治本。
16歲那年，小腦萎縮症發病，當時念高一的李貴鴻、不得不休學，從此對抗病魔的日子，整整走過40年。
小腦萎縮症病患 李貴鴻：「我小腦(大腦)捐出來讓人家研究研究新的藥。」
台大醫院病理部醫師 張克平：「像這個就是我們最近的，一個神經退化疾病的病人，捐腦以後，做的一個腦切片，周邊神經組織裡面，有這樣一團一團，類澱粉的沉積，這是我們(台大醫院)第一次得到，這種病人(腦組織)，(發現)他全身的類澱粉，積的分布狀況，這個在台灣以前，從來沒有這樣的資料。」
中研院院士(前副總統) 陳建仁：「有本土的這些腦庫，而且能夠提供相關的，腦組織的話，當然做出來的研究，一定會對台灣的，相關的這些疾病的病人，會有很大的幫助。」
建立本土腦庫，腦組織來自台灣民眾，因此、如何取腦保存，成為研究關鍵。捐腦者的大腦，分為左右兩個腦半球，取腦時，醫師會把其中一個腦半球，放入福馬林固定，做為病理研究；另一個腦半球，必須進行超低溫保存。
台大醫院病理主任 鄭永銘：「我們是冷凍在一個-80℃的冰箱，這個冰箱打開來之後，每個病人的檢體，就分散分裝在這幾個盒子裡面。」
捐腦者的兩個腦半球，各有重要的研究項目。
台大醫學院副院長 謝松蒼：「福馬林固定的(腦半球)，等於是我們看到，這個(病變)表象，但是生化的(冰存腦半球)，這些我們會看到它的原因，可能這些分子的改變，所以才造成這個神經細胞的退化。」
全台各地的捐腦者大體，都必須載到台北市台大醫院、進行取腦，因此其他縣市的腦庫設置，將大幅減少取腦的車程時間。
中研院院士(前副總統) 陳建仁：「我們希望在很短的時間內，(台灣)北中南東，都有相關的腦庫，可以建立起來，能夠把它(腦組織樣本)歸類，大家以後要做研究，就會比較方便。」
腦庫是一個前人種樹、後人乘涼的長期工程，也許困難重重，但我們不怕慢，只怕站，腦病變解藥的最後一哩路，就在前方。
▶第三集 腦庫現況 (大愛電視 DaAi TV)
https://www.youtube.com/watch?v=iaye4NNDQqs
【Reference】
1.「國衛院論壇2019年度議題」簡介
➤「臺灣腦組織資源聯盟(臺灣腦庫)」: https://forum.nhri.edu.tw/109-pp-7/
➤ 台灣神經罕見疾病學會 ：https://bit.ly/32bF6FX
2. 【國衛院論壇出版品 免費閱覽】
▶國家衛生研究院論壇出版品-電子書(PDF)-線上閱覽:
https://forum.nhri.org.tw/publications/
3. 【國衛院論壇學術活動】
➤https://forum.nhri.org.tw/events/
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<產業訊息>2019年FDA批准48個新藥 學名藥創新高前3季1171項
根據FDA發布的總結報告Novel Drug Approvals for 2019。2019年FDA共批出48個新藥，其中小分子藥物（Small molecule drugs）24個，抗體藥物複合體ADC新藥（Antibody-Drug Conjugate）3個。相比2018年59個新藥，2019微幅減少11個，但學名藥批准卻創歷史新高，2019前3季共批准1171項。
新藥和生物製劑（biological product ）的上市通常意味著為患者提供了重要的新療法。並為美國醫療保健方面帶來進步。2019年獲FDA批准的新藥，其中一些產品是創新新產品，從未在臨床實踐中使用過。
在小分子藥物，值得關注的是，百濟神州研發的BTK抑制劑zanubrutinib，用於治療復發/難治性（R/R）邊緣區淋巴瘤（MZL）。這是FDA批准第一款完全由中國公司自主研發的抗癌新藥在美國上市。
另外， AbbVie（艾伯維）的口服藥物JAK1抑制劑upadacitinib，用於治療自體免疫中度至重度類風濕性關節炎（RA）。醫藥市場分析機構EvaluatePharma預測，upadacitinib全球銷售額在2024年將高達25.7億美元，成為全球第五大暢銷抗風濕藥物。
楊森製藥(Janssen Pharmaceutical)用於治療晚期膀胱癌的erdafitinib，是製藥市場上首個針對膀胱癌的標靶藥物，也是FGFR抑制劑中首款獲批准的藥。
輝瑞（Pfizer）治療罕見遺傳性罕見病TTR類澱粉沉積症所引起的心肌病變（cardiomyopathy caused by transthyretin mediated amyloidosis, ATTR-CM）的新藥tafamidis，預估到2024年為輝瑞帶來10億美元營收。
諾華(Novartis)的多發性硬化症(multiple sclerosis)藥物siponimod，是15年來首次及唯一被批准用於治療續發-進展型多發性硬化症（SPMS）的藥物。全球有200萬人受多發性硬化症影響的患者。
此外，3個ADC新藥包括，用於治療局部晚期或轉移性泌尿上皮癌(Urothelial carcinoma)的enfortumab vedotin-ejfv、用於瀰漫性大B細胞淋巴瘤（DLBCL）的血液癌藥物polatuzumab vedotin-PIIQ、以及治療不可切除或轉移性HER2陽性成人乳癌的fam-trastuzumab deruxtecan-nxki。
雖然新藥數量減少，但學名藥批准數量卻持續增加，根據2019年FDA財會年度報告，2019前3季共批准了1171項學名藥，其中935項屬於完全核准，236項為暫時性核准(tentative approvals)，打破了2018年總共971項的紀錄。
2019年學名藥批准創歷史新高，與4月卸任的 FDA前局長 Scott Gottlieb有很大關係。Gottlieb 積極配合川普政府的砍藥價政策，致力於加快學名藥及生物相似性藥品（Biosimilars）的審核，並改善了 FDA 評量基因治療等創新療法的處理程序。
2017、2018獲批的新藥、學名藥、生物相似藥的數量皆創下新高。2017的新藥為46項，2018年是59項,更是首度以罕見疾病的31項孤兒藥批准最多。
資料來源：
https://www.gbimonthly.com/2020/01/60406/
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